基因治療概念
基因作為遺傳物質的基本單位，具有控制遺傳性狀表達和活性調節的作用。基因治療可以通過基因轉移或基因調控等方法，將帶有治療性的基因導入患者體內，糾正或補償異常基因缺陷以達到治療疾病的目的。
“離體"基因治療與“體內"基因治療
發展歷史
1963年
在James Watson和Francis Crick因破解DNA雙螺旋結構而獲得諾貝爾獎的后一年，基因交換和基因優化的概念最先被提出。
1972年
美國生物學家T. Friefman及R. Robin在Science雜志上發表文章“Gene therapy for human genetic disease?"，提出了基因療法用于遺傳疾病治療的假設。此后，對于基因治療的探索進入了一個狂熱發展的階段。
1990年
被稱為“基因治療之父"的William French Anderson醫生進行了一項長期臨床試驗，治療患有腺苷脫氨酶（ADA）缺乏性重度聯合免疫缺陷癥（ADA-SCID）的兒童。表明了基因治療可以用來治療病人。
1991年
中國復旦大學的研究人員進行了“成纖維殘暴基因治療血友病B"項目，此外還開展了針對腫瘤和血液病的基因治療。
1999年
美國男孩Jesse Gelsinger在一次基因治療試驗中死亡，導致全球基因治療研究的停滯。在這一刻，曾經因為一路高歌猛進而被壓下的質疑翻涌而出，無盡的唱衰聲，使得基因治療跌落谷底。
2012年
歐洲藥品管理局（EMA）批準UniQure公司的基因治療藥物Glybera。盡管該藥在2014年正式上市后，商業化道路上并不成功，于2017年退出市場，但它作為西方國家第一個基因治療產品，正式打開了基因療法的大門。
葛蘭素史克（GSK）的Strimvelis在歐洲獲批上市。
美國FDA批準AAV基因治療Luxturna上市，同時，CAR-T也從過繼性細胞治療的經驗中吸取養分，成為單獨的一種新的治療方式。2017年，美國FDA批準了最初的CAR-T細胞治療上市，這也是FDA第一次批準細胞與基因治療產品。因此，2017年也被稱為細胞與基因治療的元年。
2019年
諾華制藥公司旗下AveXis宣布，美國FDA批準Zolgensma上市，用于治療2歲以下脊髓性肌wei縮癥(SMA)患兒。
基因治療分類
1.ex vivo法（“離體"基因治療）
將受體細胞在體外培養，轉入外源基因，經過適當的選擇系統，把重組的受體細胞回輸到患者體內，讓外源基因表達以改善患者癥狀。
2.in vivo法（“體內"基因治療）
直接將外源DAN注射到機體內，使其在體內表達發揮治療作用。in vivo法比ex vivo法更簡單、直接和經濟，療效也比較確切，常用的體內基因直接轉移手段包括病毒介導，脂質體介導和基因直接注射等。
已上市藥物
2003年 | 中國國家食品藥品管理局（SFDA）批準一種重組腺病毒載體表達p53治療頭頸癌的基因療法藥物——“今又生"（Gendicine）。“今又生"被認為是第一款商品化的基因治療藥物。 |
2005年 | 中國國家食品藥品監督管理局（SFDA）批準了用于治療鼻咽癌的第一款溶瘤病毒治療藥物Oncorine(重組人5型腺病毒注射液H101)。遲疑和懷疑伴隨著Gendicine和Oncorine的使用，但是來自中國的這兩款基因治療藥物仍然獲得了世界的認可。 |
2007年 | 菲律賓食品藥品管理局（FDA）Philippines批準了用于實體瘤的Rexin-G。 |
2011年 | 俄羅斯衛生保健和社會發展部批準了用于治療外周動脈疾病的Neovasculgen。 |
2012年 | EMA批準了最初的基因療法Glybera，一種攜帶人脂蛋白脂肪酶（LPL）基因的AAV1載體，用于治療脂蛋白脂肪酶缺乏引起的嚴重肌肉疾病，售價高達120萬美元。 |
2015年 | 基因工程修飾的用于治療黑色素瘤的溶瘤病毒治療性藥物Imlygic(Talimogene Laherparepvec)作為獲得FDA的批準的第一款美國的溶瘤病毒治療藥物。 |
2016年 | EMA批準了第二款基因療法Strimvelis，一種治療ADA-SCID患者的干細胞基因療法。ADA-SCID是一種罕見疾病，每年在歐洲影響約14人。與Glybera相似，這種基因治療起步不好。該療法最初定價為66.5萬美元，這是相當昂貴的。 |
2017年 | FDA批準了最初的基因療法Luxturna，一種攜帶RPE65基因的AAV2載體，治療罕見遺傳性視網膜病變造成的視力喪失，由美國Spark Therapeutics研發。相關產品批準也意味著，歐洲和美國的監管部門已經對基因療法持肯定態度，這很大程度上也取決于基因治療產品的有效性和安全性的進一步提高。 |
2019年 | 歐洲藥品管理局（EMA）批準了用于12歲及以上地中海患者的Zynteglo。 |
2019年 | 日本厚生勞動省批準了用于促進足部血管再生以及治療血癌的Collategene。 |
2019年 | 美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了用于治療脊髓性肌wei縮癥的Zolgensma。 |
小結
基因治療作為一種新的醫學領域，正在深刻地改變著制藥業的面貌，但還并未發展成熟，基因藥物開發的費用不菲，評估其潛在價值比較困難，如何定價、誰來買單等問題還需要進行更長時間的探索和發現。
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