近日，發(fā)表在《細胞干細胞》（Cell Stem Cell）雜志上的一項研究中，Gladstone研究所的科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了一種有效提高CRISPR技術(shù)效率的方法。通過與斯坦福大學(xué)的同事進行合作，研究人員鑒定出兩種能夠顯著提高插入細胞DNA中的新遺傳信息的小分子化合物。此外，他們還發(fā)現(xiàn)了兩種抑制DNA插入、但增強DNA刪除的化合物。

　　研究人員表示，在不同的細胞類型中，這些被鑒定出的小分子化合物功能強、毒性小。小分子化合物的使用為改善的基因組工程應(yīng)用提供了簡單有效的策略，并有助于研究哺乳動物細胞中DNA修復(fù)的機制。

　　文章的*作者，Gladstone研究所的Chen Yu說：“CRISPR作為zui牛的基因組編輯工具，優(yōu)勢是非常，缺點是效率很低。我們的研究通過引入一些小分子在保證CRISPR度的前提下，提高了CRISPR的效率。"

　　CRISPR技術(shù)的工作原理簡單來講是：將一個蛋白導(dǎo)入到細胞中，在一個特定的位置切割基因組；當特定的基因被刪除后細胞的DNA重新融合到一起，科學(xué)也可以在被切割的位置插入新的基因。

　　通過該方法研究人員可以在許多不同的細胞系中完成基因組操控，包括誘導(dǎo)多能干細胞和組織特異性細胞。這是非常重要的一點，這表明該方法可以用于創(chuàng)建疾病模型的多種細胞類型，并將有助于發(fā)現(xiàn)新的特異性療法。

　　論文通訊作者之一的Gladstone研究所的研究員Sheng Ding（丁盛）博士說：“這項發(fā)現(xiàn)的潛力不僅在于提高CRISPR的效率，同時證明了小分子化合物可以成功的操控基因組工程。"

　　丁勝是干細胞領(lǐng)域的華人科學(xué)家，在合成化學(xué)、干細胞生物學(xué)以及藥物研發(fā)技術(shù)方面具有很強的科研實力和*見解。丁勝的研究團隊早從2004年就開始進行小分子化合物誘導(dǎo)單功能細胞轉(zhuǎn)變?yōu)槎喙δ芗毎矫娴难芯俊Ｆ鋱F隊開創(chuàng)了用4個蛋白誘導(dǎo)ips的技術(shù)先河。這是目前“*"一個*避免基因操作，避免改變基因組的ips誘導(dǎo)方法。在ips技術(shù)研究和發(fā)展中創(chuàng)造多個*并成功合成小分子化合物QS11、Pluripotion和小分子化合物逆轉(zhuǎn)劑reversine。