“祛魅”云頂新耀腎藥大單品

（圖片來(lái)源：攝圖網(wǎng)）

作者|史塔克 來(lái)源|醫(yī)曜

對(duì)于耐賦康（Nefecon，布地奈德腸溶膠囊），云頂新耀抱有極大的期待，公司CEO羅永慶曾在電話(huà)會(huì)議中坦言，耐賦康的峰值銷(xiāo)售額有望達(dá)到50億元。

隨著11月28日新版醫(yī)保目錄的披露，耐賦康不負(fù)眾望地出現(xiàn)在名單之中，似乎一切都在朝著50億大單品的方向邁進(jìn)。對(duì)于耐賦康的臨床價(jià)值，我們是充分肯定的，它的出現(xiàn)確實(shí)很好地彌補(bǔ)了IgA腎病進(jìn)展期患者的臨床缺口。

但正如硬幣是兩面的。憑借耐賦康的上市預(yù)期，云頂新耀今年股價(jià)已經(jīng)大漲120%，過(guò)高的預(yù)期對(duì)于上市公司而言并沒(méi)有太多好處。此外，市場(chǎng)對(duì)于耐賦康的認(rèn)知也是存在偏差的，它固然是一款好用的產(chǎn)品，可仍有一定的使用局限性。

01

適應(yīng)癥到底是什么？

作為一款I(lǐng)gA腎病藥物，耐賦康最吸引人的就是全國(guó)500萬(wàn)IgA腎病患者（云頂新耀披露口徑）的龐大市場(chǎng)。IgA腎病之所以受關(guān)注度高，最重要原因是它的病程呈現(xiàn)進(jìn)展性，大部分的IgA腎病患者最后都會(huì)慢慢進(jìn)展成為慢性腎臟病（CKD） 和終末期腎臟病（ESRD，尿毒癥）。

相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，15%～40%的IgA腎病患者在診斷10年內(nèi)會(huì)發(fā)展為ESRD。即使接受正常治療，但仍有超過(guò)三分之一的患者發(fā)病20年后進(jìn)展至ESRD，近一半的患者在30年內(nèi)發(fā)展為ESRD。這些數(shù)據(jù)足以表明，IgA腎病擁有龐大的市場(chǎng)預(yù)期。

耐賦康雖然是一種有效的新興療法，但卻并非所有IgA腎病患者都適用，根據(jù)云頂新耀披露，耐賦康僅適用于“具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)”的原發(fā)性IgA腎病成人患者。千萬(wàn)別小看了“具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)”這六個(gè)字，這就代表大多數(shù)輕癥患者是并不適用的，只有傳統(tǒng)一線(xiàn)藥物醫(yī)治無(wú)效的患者才能夠適用。

傳統(tǒng)IgA腎病療法中，降壓藥RAS抑制劑和控糖藥SGLT2抑制劑是一線(xiàn)療法，同時(shí)患者還必須控制飲食，并調(diào)整健康生活方式。只有當(dāng)一線(xiàn)治療超過(guò)90天，而患者蛋白尿依然高于1g/d時(shí)，醫(yī)生才有可能將其判斷為“具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)”。

圖：IgA腎病治療方案一覽，來(lái)源：東吳證券

在此之前，“具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)”的IgA腎病患者多使用糖皮質(zhì)激素作為二線(xiàn)治療方案。但糖皮質(zhì)激素長(zhǎng)期服用會(huì)產(chǎn)生眾多副作用，且會(huì)產(chǎn)生耐藥情況，停藥后有IgA腎病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。耐賦康的出現(xiàn)，很好地填補(bǔ)了“具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)”IgA腎病患者的治療空白，本質(zhì)是對(duì)于糖皮質(zhì)激素的升級(jí)替代。

當(dāng)然，耐賦康去年12月在美國(guó)獲批了新的適應(yīng)癥，無(wú)論尿蛋白基線(xiàn)水平如何，只要IgA腎病患者有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)就可以使用耐賦康。從某種程度上說(shuō)，新的適應(yīng)癥擴(kuò)大了耐賦康適用的IgA腎病患者人群，但依然不改只適用于小部分患者的事實(shí)。IgA腎病是一種幾乎無(wú)法治愈的疾病，耐賦康的作用并不是治愈，而是更好的緩解疾病進(jìn)展速度，盡量推遲腎臟進(jìn)入ESRD階段的時(shí)間。

既然耐賦康的適用人群并不是所有的500萬(wàn)患者，那么它真正的適用人群有多少呢？不同于美國(guó)IgA腎病市場(chǎng)的狹窄（患者基數(shù)約15萬(wàn)左右），我國(guó)是IgA腎病全球發(fā)病率最高的國(guó)家。可盡管預(yù)計(jì)患者總數(shù)達(dá)500萬(wàn)，但真正確診的患者數(shù)量卻僅為57萬(wàn)人。

57萬(wàn)人確診患者中又多少“具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)”呢？這一點(diǎn)恐怕是爭(zhēng)議最大的，就連國(guó)際主流觀點(diǎn)都已經(jīng)不再拘泥于蛋白尿指標(biāo)了，更多的界定標(biāo)準(zhǔn)依然要看醫(yī)生的判斷。但有一點(diǎn)可以肯定，那就是真正“具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)”的IgA腎病患者數(shù)量，與全部500萬(wàn)患者之間是存在數(shù)量級(jí)差距的。

基于此，耐賦康的適應(yīng)癥并不是簡(jiǎn)單的IgA腎病，而是“具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)”的IgA腎病。白馬是馬，但馬非白馬。

02

50億需要多少患者？

云頂新耀樂(lè)觀的給出了耐賦康50億元的銷(xiāo)售峰值預(yù)期，這個(gè)目標(biāo)究竟高不高呢？

去年4月，耐賦康在海南博鰲特需準(zhǔn)入，當(dāng)時(shí)海南先行區(qū)的價(jià)格為23800元/盒，在援助方案之后，患者實(shí)際支付價(jià)格為18600元/盒，一個(gè)治療周期約17萬(wàn)元。

隨著耐賦康進(jìn)入醫(yī)保，這個(gè)價(jià)格是肯定會(huì)下調(diào)的。已知今年醫(yī)保談判的總體降價(jià)率為63%，按照這個(gè)趨勢(shì)計(jì)算，那么耐賦康患者的一個(gè)療程的花費(fèi)可能在十萬(wàn)以下。若單療程售價(jià)為10萬(wàn)，那么要完成50億的單年?duì)I收規(guī)模就需要最起碼5萬(wàn)患者；而售價(jià)如果僅為5萬(wàn)，那么所需患者人數(shù)就將達(dá)到10萬(wàn)人。

在全國(guó)確診IgA腎病患者不足60萬(wàn)人的情況下，其中有多少人屬于“具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)”呢？又有多少人會(huì)使用耐賦康呢？這毫無(wú)疑問(wèn)將是一個(gè)值得思考的問(wèn)題。

從填補(bǔ)臨床空白角度思考，耐賦康確實(shí)算得上是一款好藥。但即使再優(yōu)秀的藥物，也只能在特定的適用范疇發(fā)揮效用，而不應(yīng)該將這個(gè)預(yù)期擴(kuò)大到所有IgA腎病患者。真正看好云頂新耀長(zhǎng)期發(fā)展的投資者，并不會(huì)盲目放大耐賦康的預(yù)期，而是應(yīng)該更關(guān)注企業(yè)的長(zhǎng)期發(fā)展。

積極的預(yù)期會(huì)推升股價(jià)上行，但當(dāng)預(yù)期過(guò)熱的時(shí)候，反而就慢慢形成了風(fēng)險(xiǎn)。正確理解一款藥物的預(yù)期，這才是理性的投資者應(yīng)該做的。

編者按：本文轉(zhuǎn)載自微信公眾號(hào)：醫(yī)曜，作者：史塔克